E’ stato somministrato questa mattina all’IRCCS Medea di Brindisi. Il Responsabile Scientifico Trabacca: “Dopo la sperimentazione, possiamo finalmente dire che abbiamo trasformato la storia di questa malattia”.
Oggi all’IRCCS Medea di Brindisi, dopo la fase di sperimentazione clinica nell’ambito del cosiddetto uso compassionevole, è stata avviata per la prima volta la terapia di tipo genico con RISDIPLAM in una bambina di 12 anni con Atrofia Muscolare Spinale (SMA).
Si tratta del primo e attualmente unico farmaco che si assume per via orale, autorizzato dall’AIFA il 26 gennaio scorso con immissione in commercio e rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN).
Tale determina AIFA è stata recepita dalla Regione Puglia il 9 febbraio, ponendo la dispensazione del medicinale a carico dei Servizi Farmaceutici Territoriali delle ASL.
Oggi Robertina ha assunto quindi per la prima volta lo sciroppo che cercherà di migliorare la sua SMA, in presenza della sua pediatra nonché Responsabile del Co.Re.Ma.R. (Coordinamento Malattie Rare Regione Puglia) Giuseppina Annicchiarico, del direttore del Presidio Malattie Rare dell’IRCCS Medea di Brindisi Antonio Trabacca e della Direttrice del Dipartimento Farmaceutico della ASL Brindisi Teresa Calamia e della sua collaboratrice Tonia Perrino, che hanno collaborato alla fase dello studio compassionevole.
“Per la atrofia muscolare spinale viviamo un momento importante, per certi aspetti rivoluzionario”, commenta il dottor Trabacca: “dopo la sperimentazione, possiamo finalmente dire che abbiamo trasformato la storia di questa malattia”.
“Gli sviluppi della ricerca negli ultimi anni hanno fatto sì che dal non avere alcun farmaco per trattare la malattia oggi abbiamo a disposizione ben tre farmaci a meccanismo d’azione di tipo genico e il RISDIPLAM il primo e unico farmaco orale”, evidenzia la dottoressa Annicchiarico.
“Oggi la SMA, da malattia fatale e incurabile, è diventata una malattia trattabile, modificata significativamente in senso migliorativo nel suo decorso clinico. E tutto grazie alla ricerca scientifica”, conclude Trabacca.
Un grazie a Rossella Muscogiuri, Direttore del Dipartimento Farmaceutico della ASL Taranto (residenza della bambina) che prontamente ha provveduto a acquistare e mettere a disposizione il farmaco.