Scopo principale è dimostrare l’efficacia di givinostat nel ridurre il declino muscolare. Tra i centri clinici coinvolti anche l'IRCCS Eugenio Medea.
Un gruppo di ricerca multicentrico, che vede coinvolti Europa (Belgio, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi), Regno Unito e Canada, sta conducendo lo studio ULYSSES per acquisire maggiori informazioni su un farmaco sperimentale chiamato givinostat. Lo studio valuterà se il farmaco potrebbe essere utilizzato per ridurre la degenerazione dei muscoli in persone affette da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che non sono in grado di camminare autonomamente (non deambulanti).
Givinostat blocca degli enzimi chiamati istone deacetilasi (HDAC), che arrestano l’attività dei geni e possono compromettere la capacità delle cellule muscolari di autoripararsi (rigenerarsi). Bloccando le HDAC, givinostat potrebbe ridurre la fibrosi e il deperimento del tessuto muscolare e aiutare le cellule dei muscoli a rigenerarsi.
Lo studio è arrivato alla fase 3 ed è quindi partito il reclutamento dei pazienti. I partecipanti idonei devono soddisfare i seguenti requisiti:
- essere di sesso maschile e avere un’età compresa tra 9 e 17 anni (all’inizio dello studio);
- aver ricevuto una diagnosi genetica di distrofia muscolare di Duchenne (DMD);
- essere non deambulanti (in genere utilizzano la sedia a rotelle per muoversi);
- essere in trattamento con una dose stabile di steroidi sistemici (come prednisone, prednisolone o deflazacort) da almeno 6 mesi;
- non aver ricevuto alcun trattamento con terapia genica per la DMD;
- non essere stati esposti ad alcun prodotto per il ripristino della distrofina (come Ataluren, Viltepso, Exondys 51, Vyondys 53, Amondys 45) negli ultimi 6 mesi.
Durante la fase di screening saranno esaminati altri criteri. Lo studio dura circa 20-21 mesi e prevede circa 14 visite presso un centro dello studio locale.
Il farmaco, gli esami, le valutazioni e l’assistenza medica nell’ambito dello studio saranno forniti gratuitamente ai partecipanti idonei. Potrebbe essere offerto il rimborso per alcuni costi correlati allo studio, ad esempio le spese di viaggio.
Tra i centri clinici coinvolti nella sperimentazione c’è anche l’IRCCS Eugenio Medea: i pazienti interessati e le loro famiglie possono rivolgersi alla dottoressa Maria Grazia D'Angelo, Responsabile UOC Riabilitazione Specialista Malattie Rare del Sistema Nervoso Centrale e Periferico - This email address is being protected from spambots. You need JavaScript enabled to view it.
Per saperne di più https://ulyssesdmd.study/it-it/
